ELX-02是一种结构上为氨基糖苷类似物的研究化合物，通过与核糖体的相互作用诱导无义突变的通读，通过这种作用可以产生全长功能蛋白。它是一种治疗由无义突变引起的遗传病的药物，如囊性纤维化（CF）和肾病性囊性肌病。在第一阶段临床试验中，105名志愿者暴露于ELX-02。到目前为止，ELX-02的耐受性良好，没有与治疗相关的严重不良事件或死亡报告。
未完待续……
完整文献，请识别添加领取
ELX-02是一种结构上为氨基糖苷类似物的研究化合物，通过与核糖体的相互作用诱导无义突变的通读，通过这种作用可以产生全长功能蛋白。它是一种治疗由无义突变引起的遗传病的药物，如囊性纤维化（CF）和肾病性囊性肌病。在第一阶段临床试验中，105名志愿者暴露于ELX-02。到目前为止，ELX-02的耐受性良好，没有与治疗相关的严重不良事件或死亡报告。
未完待续……
完整文献，请识别添加领取
