在现代药物发现过程中，识别新的药物靶点是一个关键步骤。尽管生物医学技术发展迅速，但从人类基因的广阔空间中寻找有希望的新靶点仍然是一个巨大的挑战。这一事实是制药行业“投资多，药品少”的部分原因。最近的一系列研究表明，成功的靶向基因具有一些共同的进化和遗传学特征，这意味着现代进化生物学和遗传学中积累的知识对确定潜在药物靶点以及发现新药非常有帮助。在这篇文章中，我们全面总结了人类药物靶点与遗传疾病及其进化起源之间的联系，试图将这些新概念及其医学意义介绍给生物医学界。
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