基因，基因组的特定序列和遗传的功能单位，编码指令为细胞的结构或功能部分制造蛋白质。蛋白质是身体功能的中心部分。任何编码特定蛋白质的基因缺陷都无法实现正常的身体功能，从而导致遗传性疾病。詹姆斯·沃森说得很贴切，“我们过去认为我们的命运取决于我们的星球，但现在我们知道，在很大程度上，我们的命运取决于我们的基因。”。
基因治疗，定义为使用基因作为药物精确检测导致遗传疾病的缺陷基因的实践（Miller，1992年，Verma和Weitzman，2005年）。尽管有着广阔的前景，但它仍处于实验阶段，在基因治疗的应用成为现实之前还有许多研究有待完成。其可能应用于单基因隐性疾病和获得性遗传疾病（Kim等人，2017a）。
未完待续……
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