CRISPR/Cas基因组编辑是一种简单、经济有效且高度特异的引入遗传变异的技术。在哺乳动物细胞中，CRISPR/Cas可促进非同源末端连接、同源性定向修复和单碱基交换。Cas9/Cas12a核酸酶、dCas9转录调控因子、碱基编辑、主编辑和RNA编辑工具广泛应用于基础研究。目前，多种基于CRISPR/Cas的疗法正在临床试验中进行研究。在推进该领域的许多新发现中，我们重点介绍了与基于CRISPR/Cas的单基因人类遗传病基因治疗相关的一些最新进展。
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CRISPR/Cas基因组编辑是一种简单、经济有效且高度特异的引入遗传变异的技术。在哺乳动物细胞中，CRISPR/Cas可促进非同源末端连接、同源性定向修复和单碱基交换。Cas9/Cas12a核酸酶、dCas9转录调控因子、碱基编辑、主编辑和RNA编辑工具广泛应用于基础研究。目前，多种基于CRISPR/Cas的疗法正在临床试验中进行研究。在推进该领域的许多新发现中，我们重点介绍了与基于CRISPR/Cas的单基因人类遗传病基因治疗相关的一些最新进展。
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